Một loại liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu gây ra sự thuyên giảm ở người lớn với một dạng bệnh bạch cầu tích cực đã tái phát ở bệnh nhân 5. Các kết quả ban đầu của thử nghiệm đang diễn ra này làm nổi bật tiềm năng của phương pháp này.
Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL) là ung thư trong đó tủy xương tạo ra quá nhiều tế bào lympho, một loại tế bào bạch cầu. Ở những bệnh nhân có tế bào B ALL, tủy sản xuất quá nhiều tế bào lympho B, tạo ra kháng thể giúp chống nhiễm trùng. Khi bệnh nhân trưởng thành có tế bào B TẤT CẢ đã thuyên giảm sau đó tái phát, tiên lượng kém. Điều trị tiêu chuẩn sử dụng hóa trị để tiêu diệt các tế bào ung thư, sau đó là cấy ghép tế bào gốc tủy xương để thay thế các tế bào tạo máu bị phá hủy bởi hóa trị.
Liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu đã được chứng minh hiệu quả
Mục tiêu miễn dịch đã được chứng minh hiệu quả chống lại các khối u tế bào B ít tích cực. Kỹ thuật này chỉ đạo hệ thống miễn dịch của bệnh nhân để tấn công các tế bào ung thư. Các nhà nghiên cứu đầu tiên loại bỏ các tế bào miễn dịch được gọi là các tế bào T của bệnh nhân. Những tế bào được biến đổi gen để sản xuất một thụ thể nhân tạo có thể bám vào các tế bào B và kích hoạt sự hủy diệt của họ. Các tế bào T được sửa đổi sau đó được truyền lại vào bệnh nhân.
Khi kỹ thuật cho thấy thành công trong việc nhắm mục tiêu các loại khối u tế bào B khác, một nhóm do Tiến sĩ. Michel Sadelain và Renier J. Brentjens tại Trung tâm Ung thư Tưởng niệm Sloan-Kettering đã bắt đầu thử nghiệm nó ở những người bị tái phát tế bào B tái phát. Các thụ thể họ thêm vào các tế bào T của bệnh nhân là một thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) được thiết kế để nhắm mục tiêu một protein gọi là CD19 được tìm thấy trên bề mặt của các tế bào B. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của họ được tài trợ một phần bởi Viện Ung thư Quốc gia NIH (NCI).
Nhận tin mới nhất qua email
Tất cả 5 của bệnh nhân Đã đi vào hoàn Xoá
Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng tất cả 5 của bệnh nhân được điều trị đã thuyên giảm hoàn toàn trong vòng tuần đầu truyền tế bào T CAR-sửa đổi. Ba bệnh nhân có thể được cấy ghép tủy xương 1 để 4 tháng sau khi điều trị chuyển tế bào và vẫn còn thuyên giảm lên đến 2 năm sau đó. Một bệnh nhân đã không thể được ghép tế bào gốc sau khi điều trị nhắm mục tiêu và tái phát. Một chết trong khi thuyên giảm các biến chứng có thể không liên quan đến điều trị.
Nhìn chung, các liệu pháp tự nó đã được dung nạp tốt. Ba trong số các bệnh nhân có sốt và 2 cần điều trị steroid liều cao để điều trị viêm kích hoạt bởi các điều trị.
Bệnh nhân bị tái phát tế bào B tái phát TẤT CẢ kháng hóa trị có tiên lượng đặc biệt kém, ông Brent Brentjens nói. Khả năng tiếp cận của chúng tôi để đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn ở tất cả những bệnh nhân bị bệnh nặng này là điều làm cho những phát hiện này rất đáng chú ý và liệu pháp mới lạ này rất hứa hẹn.
Các nhà nghiên cứu hiện đang thử nghiệm các tế bào T biến đổi CAR ở một số bệnh nhân khác. Các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo cũng đã được lên kế hoạch để kiểm tra xem liệu TẤT CẢ bệnh nhân tế bào B có được hưởng lợi từ việc điều trị sớm hơn trong quá trình điều trị bệnh hay không cùng với hóa trị liệu ban đầu hay trong quá trình thuyên giảm để giúp ngăn ngừa tái phát.
Chúng tôi cần kiểm tra tính hiệu quả của liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu này ở những bệnh nhân khác trước khi nó có khả năng trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho những bệnh nhân bị tái phát tế bào B, ALL Brentjens nói. Nguồn bài viết: Các vấn đề nghiên cứu của NIH
