Liệu pháp gen có thể điều trị bệnh mắt mà không cần phẫu thuật

Một bức tượng nhãn cầu khổng lồ nằm trước những tòa nhà chọc trời và bầu trời xanh

Một liệu pháp gen mới cuối cùng có thể cung cấp một phương pháp điều trị thay thế cho chứng loạn dưỡng giác mạc nội mô Fuchs, một bệnh di truyền về mắt ảnh hưởng đến khoảng một trong số 2,000 người trên toàn cầu.

Hiện tại, phương pháp điều trị duy nhất là ghép giác mạc, một cuộc phẫu thuật lớn với những rủi ro và biến chứng tiềm ẩn.

“Khi bạn thực hiện cấy ghép, bạn tạo ra sự khác biệt rất lớn cho người đó, nhưng đó là một vấn đề lớn đối với bệnh nhân với rất nhiều lần khám, nhiều thuốc nhỏ mắt, nhiều đồng thanh toán và nếu bạn đã được điều trị y tế mà không cần Bala Ambati, giáo sư nghiên cứu tại Đại học Oregon, người đã dẫn đầu một nghiên cứu kéo dài XNUMX năm liên quan đến sự phát triển của liệu pháp gen, cho biết.

“Nó không chỉ có thể giúp những bệnh nhân cần cấy ghép mà còn có thể giúp rất nhiều người khác, những người có thể đã sử dụng giác mạc đó (giác mạc) ".

Đối với nghiên cứu trong tạp chí eLife, các nhà điều tra đã tập trung vào một phiên bản hiếm gặp, khởi phát sớm của căn bệnh này và tiến hành nghiên cứu trên chuột. Họ đã sử dụng CRISPR-Cas9, một công cụ mạnh mẽ để chỉnh sửa bộ gen, để loại bỏ một dạng đột biến của protein có liên quan đến căn bệnh này.


 Nhận tin mới nhất qua email

Tạp chí hàng tuần Cảm hứng hàng ngày

Chứng loạn dưỡng Fuchs xảy ra khi các tế bào ở lớp giác mạc được gọi là nội mô dần dần chết đi và các tế bào bị căng thẳng tạo ra cấu trúc được gọi là guttae. Những tế bào này thường bơm chất lỏng từ giác mạc để giữ cho nó trong suốt, nhưng khi chúng chết đi, chất lỏng sẽ tích tụ, giác mạc bị sưng và thị lực trở nên đục hoặc mờ.

Đồng tác giả Hiro Uehara, một cộng sự nghiên cứu cấp cao tại phòng thí nghiệm Ambati cho biết: “Chúng tôi có thể ngăn chặn biểu hiện protein độc hại này và nghiên cứu nó trên mô hình chuột.

“Chúng tôi xác nhận rằng (ở những con chuột được tiêm), phương pháp điều trị của chúng tôi có thể giải cứu sự mất mát của các tế bào nội mô giác mạc, giảm cấu trúc giống như guttata và bảo tồn chức năng bơm tế bào nội mô giác mạc.”

Ambati nói, các tế bào giác mạc không sinh sản, có nghĩa là bạn được sinh ra với tất cả các tế bào mà bạn sẽ có. Một trong những thách thức của nghiên cứu liên quan đến việc sử dụng CRISPR công nghệ chỉnh sửa gen trên các tế bào như vậy, một quá trình rất khó về mặt kỹ thuật.

Uehara đã phát triển một cách giải quyết sáng tạo giúp tăng tiện ích của công nghệ CRISPR và cuối cùng có thể dẫn đến phương pháp điều trị các bệnh khác liên quan đến các tế bào không sinh sản, bao gồm một số bệnh thần kinh, bệnh miễn dịch và một số rối loạn di truyền ảnh hưởng đến khớp. Nghiên cứu đánh dấu lần đầu tiên các nhà nghiên cứu áp dụng kỹ thuật, được gọi là sự phá vỡ codon bắt đầu, cho các tế bào không sinh sản.

Ambati nói: “Nó có khả năng mở rộng nhóm đích trị liệu cho hệ thống CRISPR-Cas tới các mô không có khả năng phân chia tế bào.

Để kiểm tra độ an toàn của phương pháp điều trị, các nhà nghiên cứu đã kiểm tra các mô xung quanh và các gen khác để đảm bảo rằng chúng không bị ảnh hưởng xấu bởi liệu pháp điều trị. Nghiên cứu trong tương lai sẽ kiểm tra liệu pháp điều trị ở người người hiến tặng giác mạc từ ngân hàng mắt và các mô hình động vật khác nhằm mục đích thử nghiệm lâm sàng cuối cùng ở người.

Các đồng tác giả khác đến từ Đại học Johns Hopkins, Đại học Virginia, Đại học Utah và Đại học Massachusetts.

Hỗ trợ cho nghiên cứu đến từ Viện Y tế Quốc gia / Viện Mắt Quốc gia và Nghiên cứu Phòng ngừa Bệnh mù lòa, Inc.

nguồn: Đại học Oregon

Giới thiệu về Tác giả

U. Oregon

Bài viết này ban đầu xuất hiện trong tương lai

Bạn cũng có thể thích

NGON NGU CO SAN

Tiếng Anh Afrikaans tiếng Ả Rập Tiếng Trung (giản thể) Tiếng Trung (Phồn Thể) Tiếng Đan Mạch Tiếng Hà Lan Philippines Tiếng Phần Lan Tiếng Pháp Tiếng Đức Tiếng Hy Lạp Hebrew Tiếng Hin-ddi Tiếng Hungary Tiếng Indonesia Tiếng Ý Tiếng Nhật Tiếng Hàn Người Malay Tiếng Na Uy Ba Tư Tiếng Ba Lan Bồ Đào Nha Tiếng Rumani Tiếng Nga Tiếng Tây Ban Nha Swahili Tiếng Thụy Điển Tiếng Thái Tiếng Thổ Nhĩ Kỳ Tiếng Ukraina Urdu Tiếng Việt

theo dõi Nội bộ trên

icon facebookicon twitterbiểu tượng youtubebiểu tượng instagrambiểu tượng pintrestbiểu tượng rss

 Nhận tin mới nhất qua email

Tạp chí hàng tuần Cảm hứng hàng ngày

Thái độ mới - Khả năng mới

Nội địa.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | Thị trường nội địa
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf Publications. Tất cả các quyền.