Tại sao kết quả từ một số thử nghiệm lâm sàng có thể không đáng tin cậy

Các bit khoa học. sóng vỡCác bit khoa học. sóng vỡ

Thử nghiệm lâm sàng là tiêu chuẩn vàng của thử nghiệm khoa học kể từ đó bác sĩ phẫu thuật hải quân người Scotland, Tiến sĩ James Lind đã tiến hành lần đầu tiên trong khi cố gắng chinh phục bệnh ghẻ lở ở 1747. Họ thu hút hàng chục tỷ đô la đầu tư hàng năm và các nhà nghiên cứu đã công bố gần một triệu thử nghiệm cho đến nay theo đăng ký đầy đủ nhất, với 25,000 nhiều hơn mỗi năm.

Các thử nghiệm lâm sàng chia thành hai loại: các thử nghiệm để đảm bảo điều trị phù hợp với việc sử dụng của con người và các thử nghiệm để so sánh các phương pháp điều trị hiện có khác nhau để tìm ra hiệu quả nhất. Loại đầu tiên được tài trợ bởi các công ty y tế và chủ yếu xảy ra trong các phòng thí nghiệm tư nhân.

Loại thứ hai ít nhất là quan trọng, thường xuyên thông báo các quyết định của chính phủ, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân ở khắp mọi nơi. Nó có xu hướng diễn ra trong các trường đại học. Chi phí nhỏ hơn, nhưng hầu như không thay đổi túi. Ví dụ, Viện nghiên cứu sức khỏe quốc gia, nơi điều phối và tài trợ cho nghiên cứu NHS ở Anh, tiêu £ 74m trên các thử nghiệm chỉ trong 2014 / 15.

Tuy nhiên, có một vấn đề lớn với các thử nghiệm được tài trợ công khai này mà ít ai biết đến: số lượng đáng kể, có lẽ gần một nửa, tạo ra kết quả không chắc chắn về mặt thống kê. Nếu điều đó nghe có vẻ sốc, nó nên làm. Một lượng lớn thông tin về hiệu quả của các phương pháp điều trị có thể không chính xác. Làm thế nào điều này có thể đúng và chúng ta đang làm gì về nó?

Vấn đề tham gia

Các thử nghiệm lâm sàng kiểm tra tác dụng của thuốc hoặc điều trị trên một mẫu người phù hợp trong một thời gian thích hợp. Những hiệu ứng này được so sánh với một nhóm người thứ hai - nhóm kiểm soát của nhóm - - cho rằng họ đang được điều trị tương tự nhưng thường dùng giả dược hoặc điều trị thay thế. Những người tham gia được chỉ định vào các nhóm một cách ngẫu nhiên, do đó chúng tôi nói về các thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát.

Nếu có quá ít người tham gia thử nghiệm, các nhà nghiên cứu có thể không thể tuyên bố kết quả một cách chắc chắn ngay cả khi phát hiện ra sự khác biệt. Trước khi thử nghiệm bắt đầu, công việc của họ là tính toán cỡ mẫu thích hợp bằng cách sử dụng dữ liệu về chênh lệch quan trọng lâm sàng tối thiểu và sự thay đổi về kết quả được đo trong dân số được nghiên cứu. Họ công bố điều này cùng với kết quả thử nghiệm để cho phép bất kỳ nhà thống kê nào kiểm tra tính toán của họ.

Thử nghiệm giai đoạn đầu có ít vấn đề tuyển dụng hơn. Các nghiên cứu ban đầu liên quan đến động vật và các giai đoạn sau trả tiền cho con người rất tốt để tham gia và không cần số lượng lớn. Đối với các thử nghiệm về hiệu quả của các phương pháp điều trị, việc tuyển dụng và giữ chân mọi người khó khăn hơn. Bạn cần nhiều hơn nữa trong số họ và họ thường phải cam kết trong thời gian dài hơn. Nó sẽ là một sử dụng xấu tiền công để trả rất nhiều người số tiền lớn, chưa kể các câu hỏi đạo đức xung quanh cưỡng chế.


Nhận thông tin mới nhất từ ​​Nội tâm


Để đưa ra một ví dụ, Dùng thử thêm Aspirin đã được đưa ra vào đầu năm nay tại Anh để điều tra xem liệu aspirin có thể ngăn chặn một số bệnh ung thư phổ biến quay trở lại sau khi điều trị hay không. Nó đang tìm kiếm bệnh nhân 11,000 từ Anh và Ấn Độ. Giả sử nó chỉ tuyển dụng 8,000, kết quả có thể bị sai. Vấn đề là một số trong những nghiên cứu này vẫn được coi là dứt khoát mặc dù có quá ít người tham gia để chắc chắn.

Một nghiên cứu lớn đã xem xét các thử nghiệm giữa 1994 và 2002 được tài trợ bởi hai trong số các cơ quan tài trợ lớn nhất của Vương quốc Anh và thấy rằng ít hơn một phần ba (31%) đã tuyển dụng những con số họ đang tìm kiếm. Hơi hơn một nửa (53%) được gia hạn thời gian hoặc tiền bạc nhưng vẫn% 80 không bao giờ đạt được mục tiêu của họ. Trong một theo dõi trong số các hoạt động của hai nhà tài trợ giống nhau giữa 2002 và 2008, 55% các thử nghiệm được tuyển dụng để nhắm mục tiêu. Phần còn lại đã được gia hạn nhưng tuyển dụng vẫn không đủ khoảng một nửa.

Sự cải thiện giữa các nghiên cứu này có lẽ là do Vương quốc Anh Đơn vị thử nghiệm lâm sàng và mạng lưới nghiên cứu, được giới thiệu để cải thiện chất lượng thử nghiệm tổng thể bằng cách cung cấp chuyên môn. Mặc dù vậy, gần một nửa các thử nghiệm ở Anh vẫn xuất hiện để đấu tranh với tuyển dụng. Tồi tệ hơn, Vương quốc Anh là một nhà lãnh đạo thế giới về chuyên môn thử nghiệm. Ở những nơi khác, cơ hội tìm thấy các nhóm thử nghiệm không tuân theo thực tiễn tốt nhất là cao hơn nhiều.

Con đường phía trước

đáng chú ý bằng chứng về cách làm tuyển dụng tốt. Sự can thiệp thực tế duy nhất với bằng chứng thuyết phục về lợi ích là từ một bài báo sắp tới cho thấy rằng những người điện thoại không trả lời thư mời, dẫn đến việc tăng tuyển dụng 6%.

Một vài can thiệp khác hoạt động nhưng có nhược điểm đáng kể, nhu la cho các tân binh biết họ thuộc nhóm kiểm soát hay nhóm kiểm tra chính. Vì điều này có nghĩa là phân phối với toàn bộ ý tưởng về kiểm tra mù, một nền tảng của hầu hết các thử nghiệm lâm sàng, nó được cho là không đáng.

Nhiều nhà nghiên cứu Tin giải pháp là nhúng các nghiên cứu tuyển dụng vào các thử nghiệm để cải thiện cách chúng tôi xác định, tiếp cận và thảo luận về sự tham gia với mọi người. Nhưng với các cơ quan tài trợ đã được kéo dài, họ tập trung vào các dự án tài trợ mà kết quả có thể nhanh chóng được tích hợp vào chăm sóc lâm sàng. Nghiên cứu phương pháp tuyển dụng có thể có tiềm năng rất lớn nhưng là một bước được loại bỏ khỏi chăm sóc lâm sàng, vì vậy không thuộc loại đó.

Những thứ khác là làm việc trên các dự án chia sẻ bằng chứng về cách tuyển dụng hiệu quả hơn với các nhóm thử nghiệm rộng rãi hơn. Ví dụ: chúng tôi đang làm việc với các đồng nghiệp ở Ireland và các nơi khác để liên kết nghiên cứu về nguyên nhân gây ra vấn đề tuyển dụng với các can thiệp mới được thiết kế để trợ giúp.

Trong khi đó, một nhóm tại Đại học Bristol đã phát triển một cách tiếp cận giúp tuyển dụng hoàn toàn xung quanh trong một số thử nghiệm bằng cách nói chuyện cơ bản với các nhóm nghiên cứu để tìm ra các vấn đề tiềm ẩn. Điều này cực kỳ hứa hẹn nhưng sẽ đòi hỏi một sự thay đổi trên biển trong thực tiễn nhà nghiên cứu để cải thiện kết quả trên bảng.

Và ở đây, chúng tôi gặp phải vấn đề cơ bản: giải quyết tuyển dụng dường như không phải là ưu tiên cao trong các điều khoản chính sách. Vương quốc Anh đang ở vị trí tiên phong nhưng tiến độ chậm. Chúng tôi có lẽ sẽ làm nhiều hơn để cải thiện sức khỏe bằng cách tài trợ không có đánh giá điều trị mới trong một năm và thay vào đó là đưa tất cả tài trợ vào nghiên cứu phương pháp. Cho đến khi chúng ta nắm bắt được vấn đề này, chúng ta không thể tự tin về phần lớn dữ liệu mà các nhà nghiên cứu đang cung cấp cho chúng ta. Càng sớm di chuyển lên đầu chương trình nghị sự thì càng tốt.

Conversation

Giới thiệu về Tác giả

Heidi Gardner, nhà nghiên cứu tiền tiến sĩ, Đại học Aberdeen; Katie Gillies, Nghiên cứu viên Phương pháp MRC, Đại học Aberdeenvà Shaun Treweek, Giáo sư Nghiên cứu Dịch vụ Y tế, Đại học Aberdeen

Bài viết này ban đầu được xuất bản vào Conversation. Đọc ban đầu bài viết.

Sách liên quan:

{amazonWS: searchindex = Books; Keywords = lâm sàng thử nghiệm; maxresults = 3}

enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

theo dõi Nội bộ trên

facebook-iconbiểu tượng twitterbiểu tượng rss

Nhận tin mới nhất qua email

{Emailcloak = off}

ĐỌC MOST