Thuốc ung thư mới có tác dụng không? Quá thường xuyên Chúng tôi không thực sự biết và bác sĩ của bạn cũng không

Thuốc ung thư mới có tác dụng không? Quá thường xuyên Chúng tôi không thực sự biết và bác sĩ của bạn cũng không
Hiệu quả của một loại thuốc có thể được đánh giá dựa trên tiềm năng của nó để thu nhỏ khối u - nhưng điều này không nhất thiết tương đương với tỷ lệ sống sót được cải thiện. shutterstock.com

Thật khó để tìm thấy bất cứ ai không bị ung thư chạm vào. Những người không bị ung thư sẽ có một người bạn thân hoặc thành viên gia đình được chẩn đoán mắc bệnh.

Nếu ung thư đã lan rộng, chẩn đoán có thể cảm thấy như một bản án tử hình. Tin tức rằng một loại thuốc mới có sẵn có thể là một cứu trợ lớn.

Nhưng hãy tưởng tượng một bệnh nhân ung thư hỏi bác sĩ của họ: Thuốc này có thể giúp tôi sống lâu hơn không? Nhưng nói thật, bác sĩ trả lời: Tôi không biết. Có một nghiên cứu nói rằng thuốc có tác dụng, nhưng nó không cho thấy bệnh nhân sống lâu hơn hay thậm chí họ có cảm thấy tốt hơn không.

Điều này có vẻ như là một kịch bản không thể xảy ra, nhưng đó chính xác là một nhóm Các nhà nghiên cứu của Vương quốc Anh được phát hiện là trường hợp khi nói đến nhiều loại thuốc trị ung thư mới.

Nhìn vào nghiên cứu

Một nghiên cứu được công bố vào tuần trước trong Tạp chí Y học đã xem xét các thử nghiệm lâm sàng 39 hỗ trợ phê duyệt tất cả các loại thuốc ung thư mới ở châu Âu từ 2014 đến 2016.

Các nhà nghiên cứu tìm thấy hơn một nửa trong số các thử nghiệm này có những sai sót nghiêm trọng có khả năng phóng đại lợi ích điều trị. Chỉ một phần tư đo lường tỷ lệ sống sót là kết quả chính và chưa đến một nửa báo cáo về chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Trong số các thuốc điều trị ung thư mới được kiểm tra trong nghiên cứu, chỉ có chín nghiên cứu có ít nhất một nghiên cứu mà không có phương pháp sai sót nghiêm trọng.

Các nhà nghiên cứu đã đánh giá các phương pháp theo hai cách. Đầu tiên, họ đã sử dụng thang đo rủi ro tiêu chuẩn của thang điểm thiên vị, đo lường những thiếu sót cho thấy kết quả sai lệch, chẳng hạn như nếu các bác sĩ biết bệnh nhân đang dùng thuốc nào, hoặc nếu có quá nhiều người bỏ cuộc thử nghiệm sớm.

Thứ hai, họ xem xét liệu Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã xác định được những sai sót nghiêm trọng, chẳng hạn như một nghiên cứu được dừng lại sớm, hoặc nếu thuốc được so sánh với điều trị không đạt tiêu chuẩn. EMA đã xác định những sai sót nghiêm trọng trong các thử nghiệm đối với mười loại thuốc 32. Những sai sót này hiếm khi được đề cập trong các báo cáo được công bố của các thử nghiệm.

Từ các thử nghiệm lâm sàng đến điều trị - nhanh hơn không phải lúc nào cũng tốt hơn

Trước khi một loại thuốc được chấp thuận để tiếp thị, nhà sản xuất phải thực hiện các nghiên cứu để cho thấy nó có hiệu quả. Các cơ quan quản lý như EMA, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hoặc Cơ quan Quản lý Hàng hóa Trị liệu của Úc (TGA) sau đó đánh giá xem có nên cho phép bán nó cho các bác sĩ hay không.

Các cơ quan quản lý quốc gia chủ yếu kiểm tra các thử nghiệm lâm sàng tương tự, vì vậy những phát hiện từ nghiên cứu này có liên quan đến quốc tế, bao gồm cả ở Úc.

Có áp lực công khai mạnh mẽ đối với các cơ quan quản lý để phê duyệt các loại thuốc ung thư mới nhanh hơn, dựa trên ít bằng chứng, đặc biệt là đối với các bệnh ung thư được điều trị kém. Mục đích là để điều trị cho bệnh nhân nhanh hơn bằng cách cho phép thuốc được bán trên thị trường ở giai đoạn sớm hơn. Tuy nhiên, nhược điểm của việc phê duyệt nhanh hơn là không chắc chắn hơn về hiệu quả điều trị.

Một trong những lập luận cho sự chấp thuận trước đó là các nghiên cứu bắt buộc có thể được thực hiện sau đó và bệnh nhân bị bệnh có thể được tăng cơ hội sống sót trước khi quá muộn. Tuy nhiên, một nghiên cứu ở Mỹ kết luận rằng các nghiên cứu sau phê duyệt đã tìm thấy một lợi thế sống sót chỉ với 19 của thuốc trị ung thư mới 93 được phê duyệt từ 1992 đến 2017.

Thuốc ung thư mới có tác dụng không? Quá thường xuyên Chúng tôi không thực sự biết và bác sĩ của bạn cũng không
Nếu bằng chứng cho một loại thuốc ung thư mới là thiếu sót, điều này khiến bệnh nhân dễ bị hy vọng sai lầm. Từ màn trập

Vậy hiệu quả hiện tại được đo như thế nào?

Sự chấp thuận của các loại thuốc điều trị ung thư mới thường dựa trên kết quả sức khỏe ngắn hạn, được gọi là kết quả thay thế của Thay thế, như thu nhỏ hoặc làm chậm sự phát triển của khối u. Hy vọng là những kết quả thay thế này dự đoán lợi ích lâu dài. Tuy nhiên, đối với nhiều bệnh ung thư, họ đã bị phát hiện làm một công việc tồi tệ dự đoán khả năng sống sót được cải thiện.

Một nghiên cứu về các thử nghiệm ung thư trung bình hơn các loại thuốc 100 được tìm thấy, các thử nghiệm lâm sàng đo lường xem bệnh nhân còn sống lâu hơn phải mất thêm một năm để hoàn thành hay không, so với các thử nghiệm dựa trên kết quả thay thế được sử dụng phổ biến nhất, được gọi là sống sót miễn phí tiến triển. Điều này đo mô tả khoảng thời gian một người sống với căn bệnh ung thư mà không có khối u ngày càng lớn hoặc lan rộng hơn. Nó thường tương quan kém với sự sống còn.

Một năm có vẻ như là một sự chờ đợi lâu dài cho một người có chẩn đoán nghiệt ngã. Nhưng có những chính sách giúp bệnh nhân tiếp cận các phương pháp điều trị thử nghiệm, chẳng hạn như tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng hoặc các chương trình tiếp cận từ bi. Nếu năm đó có nghĩa là chắc chắn về lợi ích sinh tồn, thì đáng để chờ đợi.

Phê duyệt thuốc mà không có đủ bằng chứng có thể gây hại

Trong một biên tập Đi cùng với nghiên cứu này, chúng tôi lập luận rằng sự phóng đại và không chắc chắn về lợi ích điều trị gây ra tác hại trực tiếp cho bệnh nhân, nếu họ có nguy cơ bị tổn hại nghiêm trọng hoặc đe dọa đến tính mạng mà không có khả năng có lợi, hoặc nếu họ từ bỏ các phương pháp điều trị hiệu quả và an toàn hơn.

Ví dụ, thuốc panobin điều hòa, được sử dụng cho nhiều bệnh nhân u tủy không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác, đã không được chứng minh là giúp bệnh nhân sống lâu hơn và có thể dẫn đến nhiễm trùng và chảy máu nghiêm trọng.

Thông tin không chính xác cũng có thể khuyến khích hy vọng sai lầm và tạo ra sự phân tâm khỏi sự chăm sóc giảm nhẹ cần thiết.

Và quan trọng, lý tưởng chia sẻ quyết định được thông báo dựa trên các giá trị và sở thích của bệnh nhân sẽ sụp đổ nếu cả bác sĩ và bệnh nhân không có bằng chứng chính xác để đưa ra quyết định.

Ở các quốc gia có bảo hiểm y tế công cộng, chẳng hạn như Chương trình Phúc lợi Dược phẩm (PBS) của Úc, việc tiếp cận với các loại thuốc điều trị ung thư mới của bệnh nhân không chỉ phụ thuộc vào sự chấp thuận của thị trường mà còn phụ thuộc vào các quyết định thanh toán. PBS thường từ chối trả tiền cho các loại thuốc ung thư mới vì bằng chứng lâm sàng không chắc chắn. Trong các trường hợp của các loại thuốc trong nghiên cứu này, một số có sẵn trên PBS, trong khi một số khác thì không.

Thuốc ung thư mới thường rất đắt tiền. Trung bình ở Mỹ, một đợt điều trị bằng thuốc trị ung thư mới có chi phí cao hơn US $ 100,000 (A $ 148,000).

Bệnh nhân ung thư cần các phương pháp điều trị giúp họ sống lâu hơn, hoặc ít nhất là có chất lượng cuộc sống tốt hơn trong thời gian họ rời đi. Trong ánh sáng này, chúng ta cần các tiêu chuẩn bằng chứng mạnh mẽ hơn, để chắc chắn có lợi ích sức khỏe thực sự khi các loại thuốc ung thư mới được chấp thuận sử dụng.

Về các tác giả

Barbara Mintze, Giảng viên cao cấp, Khoa Dược, Đại học SydneyAgnes Vitry, Giảng viên cao cấp, Đại học Nam Úc

Bài viết này được tái bản từ Conversation theo giấy phép Creative Commons. Đọc ban đầu bài viết.

enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

theo dõi Nội bộ trên

facebook-iconbiểu tượng twitterbiểu tượng rss

Nhận tin mới nhất qua email

{Emailcloak = off}