Đột phá của Alzheimer? Có phải chúng ta gần như đã chữa khỏi chứng mất trí nhớ?

Mẹ chồng tôi gọi tôi hôm qua. Cô ấy không biết tôi làm gì cho công việc nhưng tôi có một ý tưởng mơ hồ. một nhóm tìm cách hiểu và cuối cùng ngăn ngừa bệnh Alzheimer.

Cô đã nghe trên đài phát thanh rằng ai đó đã phát triển một phương pháp chữa bệnh Alzheimer. Nó đã có một cái gì đó để làm với những chiếc xe trong đường lái xe và chính phủ Hoa Kỳ đã tài trợ cho nó. Cô ấy vừa hài lòng vừa nhẹ nhõm, và đề nghị bây giờ tôi tập trung sự chú ý của mình vào các bệnh não khác cần được chữa khỏi.

Sau đó, cô ấy đã gửi cho tôi một liên kết đến cuộc phỏng vấn trên đài phát thanh trùng với thời gian xuất bản nghiên cứu trên tạp chí Nature. Tạp chí khoa học. Các thông cáo báo chí về nghiên cứu, giống như cuộc phỏng vấn trên đài phát thanh mà mẹ chồng tôi nghe, rất phấn khích.

Nó cảnh báo chúng tôi về một bộ thí nghiệm tao nhã, dựa trên công nghệ từ Trung tâm y tế Flinder, đã tạo ra vắc-xin ứng cử viên chống lại bệnh Alzheimer do đó có thể cung cấp một phương pháp điều trị chứng mất trí nhớ. Theo một trong những tác giả của nghiên cứu, một loại vắc-xin hiệu quả có thể chỉ còn vài năm nữa.

Các vắc-xin, được thử nghiệm trên các mô hình động vật mắc bệnh Alzheimer và trong mô não của con người, cho thấy khả năng đáp ứng cao với cả hai mục tiêu trong từng bối cảnh. Đây thực sự là một tin tốt, và các hợp chất này nên được đưa vào đường ống phát triển thuốc càng nhanh càng tốt.


đồ họa đăng ký nội tâm


Nhưng trước khi chúng ta quá phấn khích, điều đáng chú ý là đối với mọi hợp chất 5,000-10,000 đi vào đường ống phát triển, chỉ có một loại thuốc sẽ được phê duyệt để sử dụng cho bệnh nhân, với chi phí ước tính là US $ 2.6 tỷ.

Trong bệnh Alzheimer cụ thể, các hợp chất 244 đã được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng 413 giữa 2002 và 2012, với chỉ có một loại thuốc mới được phê duyệt cho các triệu chứng tạm thời giảm bớt của bệnh. Đó là tỷ lệ thành công của 0.4%.

Một số sự thật về bệnh Alzheimer và chứng mất trí

Các bác sĩ mô tả chứng mất trí là một hiện tượng mà một người mắc phải khó khăn trên nhiều lĩnh vực tư duy. Nó xảy ra, ví dụ, khi các vấn đề trong việc lập kế hoạch, ghi nhớ, tập trung hoặc điều hướng trở nên nghiêm trọng đến mức sức khỏe hoặc khả năng sống độc lập của người đó bị tổn hại.

Ở những người trên 65, nguyên nhân phổ biến nhất của chứng mất trí nhớ (khoảng 70%) là bệnh Alzheimer. Tuổi cao là yếu tố nguy cơ lớn nhất đối với bệnh Alzheimer; một trong mười người tuổi giữa 60 và 70, và ba phần mười trên 80, đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cho bệnh.

Bệnh Alzheimer được đặt theo tên Bệnh Alzheimer, người trong 1906 đã tiến hành một cuộc điều tra tử thi về một người phụ nữ đã chết vì chứng mất trí nhớ. Sử dụng thuốc nhuộm để nhuộm các tế bào não, anh ta quan sát thấy hai đặc điểm bệnh lý bất thường - Mảng cá mập và mớ rối - - lan khắp não.

Rối và mảng đặc trưng của bệnh Alzheimer là mục tiêu của hầu hết các phương pháp điều trị đang phát triển. Thư viện hình ảnh NIH / Flickr, CC BYRối và mảng đặc trưng của bệnh Alzheimer là mục tiêu của hầu hết các phương pháp điều trị đang phát triển. Thư viện hình ảnh NIH / Flickr, CC BYNhững mảng bám và rối vẫn là mục tiêu của nghiên cứu hiện tại. Trong thế kỷ 21st, các mảng bám được biết đến bao gồm các mảnh protein gọi là beta-amyloidvà các rối được gọi là protein tau.

Với độ tuổi trung bình của người dân ở các nước phát triển ngày càng tăng, số người mắc bệnh Alzheimer cũng vậy. Trường hợp khẩn cấp là không có điều trị đột phá, số lượng những người sống với chứng mất trí ở Úc dự kiến ​​sẽ gần như 900,000 bởi 2050.

Với dân số ngày càng tăng, vấn đề này trở nên lớn hơn và gánh nặng kinh tế và xã hội được coi là thảm họa. Do đó, chính phủ liên bang Hoa Kỳ hiện cam kết 991 triệu USD mỗi năm nghiên cứu và điều trị bệnh Alzheimer và chứng mất trí.

Chính phủ Úc đã cam kết Một triệu đô la một năm trong năm năm tới để khắc phục vấn đề tương tự.

Phát triển vắc-xin trên toàn thế giới

vẫn không chữa được đối với bệnh Alzheimer. Chiến lược điều trị chính trong những năm 30 vừa qua là cố gắng và giảm các triệu chứng mất trí nhớ và mất phương hướng bằng cách thay thế một số hóa chất trong não, được gọi là chất dẫn truyền thần kinh, bị mất khi bệnh tiến triển.

Cũng giống như các nghiên cứu báo cáo trong tuần này, chúng tôi tìm kiếm các đột phá dược lý bằng cách phát triển các loại thuốc để can thiệp vào sự tích lũy của một trong hai amyloid or protein tau, hoặc cả hai. Một cách để đạt được điều này là sử dụng một loại vắc-xin hoạt động để kích thích hệ thống miễn dịch tấn công amyloid hoặc tau. Ngoài ra, các kháng thể nhân tạo chống lại amyloid hoặc tau có thể được cung cấp thường xuyên thông qua truyền dịch. Đây được gọi là vắc-xin thụ động.

Ít nhất 14 chương trình phát triển vắc-xin nhắm mục tiêu hiện đang được tiến hành. Đối với amyloid, ít nhất là các chương trình vắc-xin 18 đã bắt đầu hoặc đã hoàn thành và thất bại.

Các phương pháp điều trị khác, không phải vắc-xin chống lại amyloid và tau cũng đang được phát triển. Ví dụ, thuốc có thể nhằm mục đích loại bỏ amyloid hoặc tau hoặc ngăn chặn sự hình thành của họ để bắt đầu với.

Có một tin tốt khác cho thấy chúng ta đang tiến gần hơn đến việc điều trị bệnh Alzheimer. Một phân tích lại dữ liệu gần đây từ một số thử nghiệm lâm sàng lớn, nhưng thất bại, về vắc-xin amyloid được gọi là solanezumab cho thấy tác dụng có lợi trong một nhóm bệnh nhân.

Một loại vắc-xin amyloid khác, aducanumab, gần đây đã cho thấy cả hai loại bỏ amyloid và cải thiện suy nghĩ ở những người mắc bệnh Alzheimer nhẹ. Cả hai loại vắc-xin này đang được điều tra tại Úc và những người muốn tìm thêm thông tin về chúng có thể liên hệ với bác sĩ của họ hoặc phòng thí nghiệm nghiên cứu của chúng tôi.

Rõ ràng, càng nhiều cú sút vào mục tiêu càng tốt. Thành công trong phát triển thuốc của con người là rất thấp. Các ước tính của ngành dược phẩm cho thấy sự phát triển của một loại thuốc mới được ước tính cần ít nhất là 10-15 năm.

Bất chấp lời đề nghị của mẹ chồng, tôi vẫn đến làm việc hôm nay. Mặc dù tôi hy vọng những loại vắc-xin mới này có hiệu quả, có khả năng cao là chúng sẽ không đạt được mục tiêu ở người còn sống hoặc chúng sẽ bắn trúng mục tiêu nhưng khi làm như vậy làm cho mọi người bị bệnh vì những lý do khác Hoặc có thể mục tiêu là hoàn toàn sai. Vì vậy, đây không phải là lúc để tập trung vào nơi khác.

Giới thiệu về Tác giả

ConversationPaul Maruff, Giáo sư, Viện khoa học thần kinh và sức khỏe tâm thần Florey

Bài viết này ban đầu được xuất bản vào Conversation. Đọc ban đầu bài viết.

Sách liên quan

at Thị trường InnerSelf và Amazon